{"id":25000,"date":"2023-09-27T13:00:28","date_gmt":"2023-09-27T11:00:28","guid":{"rendered":"https:\/\/www.incliva.es\/?p=25000"},"modified":"2023-09-27T13:00:28","modified_gmt":"2023-09-27T11:00:28","slug":"incliva-presenta-repodrugs-un-proyecto-de-desarrollo-de-un-parche-transdermico-como-posible-terapia-alternativa-para-pacientes-con-atrofia-muscular-espinal-ame","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/tst.incliva.es\/en\/incliva-presenta-repodrugs-un-proyecto-de-desarrollo-de-un-parche-transdermico-como-posible-terapia-alternativa-para-pacientes-con-atrofia-muscular-espinal-ame\/","title":{"rendered":"INCLIVA presenta Repodrugs, un proyecto de desarrollo de un parche transd\u00e9rmico como posible terapia alternativa para pacientes con atrofia muscular espinal (AME)"},"content":{"rendered":"<div class=\"fusion-fullwidth fullwidth-box fusion-builder-row-1 fusion-flex-container nonhundred-percent-fullwidth non-hundred-percent-height-scrolling\" style=\"background-color: rgba(255,255,255,0);background-position: center center;background-repeat: no-repeat;border-width: 0px 0px 0px 0px;border-color:#e2e2e2;border-style:solid;\" ><div class=\"fusion-builder-row fusion-row fusion-flex-align-items-flex-start\" style=\"max-width:1248px;margin-left: calc(-4% \/ 2 );margin-right: calc(-4% \/ 2 );\"><div class=\"fusion-layout-column fusion_builder_column fusion-builder-column-0 fusion_builder_column_1_1 1_1 fusion-flex-column\"><div class=\"fusion-column-wrapper fusion-flex-justify-content-flex-start fusion-content-layout-column\" style=\"background-position:left top;background-repeat:no-repeat;-webkit-background-size:cover;-moz-background-size:cover;-o-background-size:cover;background-size:cover;padding: 0px 0px 0px 0px;\"><style type=\"text\/css\">@media only screen and (max-width:1532px) {.fusion-title.fusion-title-1{margin-top:10px!important;margin-bottom:15px!important;}}@media only screen and (max-width:640px) {.fusion-title.fusion-title-1{margin-top:10px!important;margin-bottom:10px!important;}}<\/style><div class=\"fusion-title title fusion-title-1 fusion-sep-none fusion-title-text fusion-title-size-four\" style=\"margin-top:10px;margin-bottom:15px;\"><h4 class=\"title-heading-left\" style=\"margin:0;\"><ul>\n<li>La Unidad de Apoyo a la Innovaci\u00f3n de INCLIVA explica en BioSpain su actividad y cartera de servicios<\/li>\n<li>La AME es una enfermedad neuromuscular gen\u00e9tica rara en la que degeneran las motoneuronas de la m\u00e9dula espinal y los m\u00fasculos, lo que afecta a la capacidad para caminar, respirar, tragar y controlar la cabeza y el cuello<\/li>\n<\/ul><\/h4><\/div><div ><span class=\" fusion-imageframe imageframe-none imageframe-1 hover-type-none\" style=\"margin-bottom:20px;\"><img src=\"https:\/\/www.incliva.es\/wp-content\/uploads\/2023\/09\/biospain-2-1.jpg\" class=\"img-responsive\"\/><\/span><\/div><div class=\"fusion-text fusion-text-1\" style=\"transform:translate3d(0,0,0);\"><p>El Instituto de Investigaci\u00f3n Sanitaria INCLIVA, del Hospital Cl\u00ednico de Val\u00e8ncia, ha presentado este mi\u00e9rcoles en BioSpain \u2013uno de los mayores eventos biotecnol\u00f3gicos con empresas del mundo- <strong>Repodrugs<\/strong>, un proyecto de desarrollo de un <strong>parche transd\u00e9rmico de liberaci\u00f3n lenta de haloperidol para los pacientes con atrofia muscular espinal<\/strong> (AME) como posible alternativa para superar las limitaciones de los f\u00e1rmacos existentes y ofrecer una terapia m\u00e1s segura, conveniente y asequible.<\/p>\n<p>INCLIVA participa estos d\u00edas en BioSpain, en el Pabell\u00f3n 1-Fira de Barcelona, en Montju\u00efc, <strong>a trav\u00e9s del estand de Bioval -la Asociaci\u00f3n de Empresas y Entidades del sector BIO que engloba la Biotecnolog\u00eda, Biomedicina y Bioeconom\u00eda, y que constituyen el cl\u00faster de la Comunidad Valenciana<\/strong>&#8211; como empresa asociada. All\u00ed, <strong>Rita Pastor<\/strong> y <strong>Marta Viciano<\/strong>, de la Unidad de Apoyo a la Innovaci\u00f3n de INCLIVA, est\u00e1n presentando su cartera de servicios, incluyendo patentes y software, y su actividad para la detecci\u00f3n de posibles socios estrat\u00e9gicos que permitan potenciar el desarrollo de proyectos innovadores.<\/p>\n<p>El objetivo de Repodrugs es <strong>desarrollar un parche transd\u00e9rmico<\/strong>, similar a los parches de nicotina, que permite administrar de manera indolora, a trav\u00e9s de la piel, el haloperidol, un medicamento originalmente desarrollado para tratar la esquizofrenia pero que ha mostrado su eficacia en los estudios precl\u00ednicos para pacientes con atrofia muscular espinal. \u201cLa ventaja de este m\u00e9todo de administraci\u00f3n es que <strong>podemos controlar mejor la dosis administrada y mantenerla en niveles estables<\/strong> a medida que el medicamento se libera lentamente del parche. El hecho de que este medicamento ya sea conocido nos permite <strong>evitar costosos y prolongados estudios de toxicolog\u00eda<\/strong> y ofrecer un tratamiento alternativo seguro a un precio m\u00e1s accesible\u201d, explica el <strong>Dr. Piotr Konieczny<\/strong>, del <a href=\"https:\/\/www.incliva.es\/que-hacemos\/areas\/metabolismo-y-dano-organico\/grupo-de-genomica-traslacional-humana\/\">Grupo de Gen\u00f3mica Traslacional Humana de INCLIVA<\/a> y la Universitat de Val\u00e8ncia (UV) -que coordina el <strong>Dr. Rub\u00e9n Artero<\/strong>-, que participa en el desarrollo de este parche.<\/p>\n<p>Para el tratamiento de la AME existen en la actualidad tres terapias autorizadas, pero sus limitaciones plantean la necesidad de m\u00e1s investigaciones para buscar nuevas alternativas. \u201cRepodrugs tiene como objetivo establecer las bases para el uso del medicamento conocido como haloperidol en la AME, ya que puede retrasar la neurodegeneraci\u00f3n, contrarrestar la atrofia muscular y mejorar el rendimiento motor en motoneuronas humanas y ratones modelo de AME. Para respaldar su uso en humanos, es necesario conocer la relaci\u00f3n entre la dosis y las mejoras moleculares y funcionales en los ratones modelo, as\u00ed como comprender su funcionamiento a nivel molecular\u201d, a\u00f1ade Dr. Konieczny.<\/p>\n<p><strong>La AME es una enfermedad neuromuscular gen\u00e9tica rara, que afecta a 1 de cada 6.000-10.000 ni\u00f1os, en la que degeneran las motoneuronas de la m\u00e9dula espinal y los m\u00fasculos<\/strong>, lo que <strong>afecta a la capacidad para caminar, respirar, tragar y controlar la cabeza y el cuello<\/strong>. La enfermedad presenta desde formas muy agresivas con muerte perinatal (tipo I) hasta formas leves con d\u00e9ficit locomotores menores (tipo IV) dependiendo del grado de ausencia de la prote\u00edna de supervivencia de la motoneurona (SMN). Las mutaciones en el gen SMN1 causan la enfermedad. Se ha descrito el aumento en los niveles de prote\u00edna SMN como terap\u00e9utico y se ha demostrado que mejora el fenotipo de la AME.<\/p>\n<p>El desarrollo de este parche es fruto de una<strong> colaboraci\u00f3n internacional entre la Universidad de Tur\u00edn (Italia), INSERM (Institut National de la Sant\u00e9 et de la Recherche M\u00e9dicale) (Francia) e INCLIVA-UV<\/strong>, a trav\u00e9s de un <strong>proyecto financiado por la AFM<\/strong> (Association Fran\u00e7aise contre les Myopathies) T\u00e9l\u00e9thon francesa, para validar el haloperidol en modelos precl\u00ednicos de enfermedades. Este medicamento ha mostrado un aumento significativo de los niveles de prote\u00edna SMN y una mejora dr\u00e1stica de la supervivencia de las motoneuronas humanas tipo II de la AME. Cabe destacar que los estudios in vitro sobre la supervivencia de las motoneuronas de la AME han mostrado que el haloperidol era m\u00e1s eficaz que el medicamento existente para prevenir la degeneraci\u00f3n celular cuando se usaba en sus concentraciones \u00f3ptimas. La administraci\u00f3n diaria de haloperidol a ratones graves con AME aument\u00f3 su peso corporal y mejor\u00f3 la destreza, medida mediante varias pruebas de comportamiento. A nivel molecular, se detectaron niveles significativamente m\u00e1s altos de prote\u00edna SMN en los m\u00fasculos esquel\u00e9ticos y en la m\u00e9dula espinal, lo que indica la capacidad del medicamento para penetrar la barrera hematoencef\u00e1lica murina.<\/p>\n<\/div><\/div><\/div><style type=\"text\/css\">.fusion-body .fusion-builder-column-0{width:100% !important;margin-top : 0px;margin-bottom : 0px;}.fusion-builder-column-0 > .fusion-column-wrapper {padding-top : 0px !important;padding-right : 0px !important;margin-right : 1.92%;padding-bottom : 0px !important;padding-left : 0px !important;margin-left : 1.92%;}@media only screen and (max-width:1532px) {.fusion-body .fusion-builder-column-0{width:100% !important;}.fusion-builder-column-0 > .fusion-column-wrapper {margin-right : 1.92%;margin-left : 1.92%;}}@media only screen and (max-width:640px) {.fusion-body .fusion-builder-column-0{width:100% !important;}.fusion-builder-column-0 > .fusion-column-wrapper {margin-right : 1.92%;margin-left : 1.92%;}}<\/style><\/div><style type=\"text\/css\">.fusion-body .fusion-flex-container.fusion-builder-row-1{ padding-top : 0px;margin-top : 0px;padding-right : 0px;padding-bottom : 0px;margin-bottom : 0px;padding-left : 0px;}<\/style><\/div>\n","protected":false},"excerpt":{"rendered":"","protected":false},"author":12,"featured_media":25025,"comment_status":"closed","ping_status":"closed","sticky":false,"template":"","format":"standard","meta":[],"categories":[180],"tags":[],"acf":[],"_links":{"self":[{"href":"https:\/\/tst.incliva.es\/en\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/25000"}],"collection":[{"href":"https:\/\/tst.incliva.es\/en\/wp-json\/wp\/v2\/posts"}],"about":[{"href":"https:\/\/tst.incliva.es\/en\/wp-json\/wp\/v2\/types\/post"}],"author":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/tst.incliva.es\/en\/wp-json\/wp\/v2\/users\/12"}],"replies":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/tst.incliva.es\/en\/wp-json\/wp\/v2\/comments?post=25000"}],"version-history":[{"count":0,"href":"https:\/\/tst.incliva.es\/en\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/25000\/revisions"}],"wp:featuredmedia":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/tst.incliva.es\/en\/wp-json\/wp\/v2\/media\/25025"}],"wp:attachment":[{"href":"https:\/\/tst.incliva.es\/en\/wp-json\/wp\/v2\/media?parent=25000"}],"wp:term":[{"taxonomy":"category","embeddable":true,"href":"https:\/\/tst.incliva.es\/en\/wp-json\/wp\/v2\/categories?post=25000"},{"taxonomy":"post_tag","embeddable":true,"href":"https:\/\/tst.incliva.es\/en\/wp-json\/wp\/v2\/tags?post=25000"}],"curies":[{"name":"wp","href":"https:\/\/api.w.org\/{rel}","templated":true}]}}